Dunia biofarmasi menunjukkan dinamika yang positif, ditandai dengan kabar terobosan dari Regeneron Pharmaceuticals dan langkah strategis korporat dari Mirum Pharmaceuticals. Perkembangan ini tidak hanya membawa harapan baru bagi pasien tetapi juga menarik perhatian para investor di pasar saham.
Terobosan Regeneron: Terapi Gen Kembalikan Pendengaran Anak-Anak
Saham Regeneron Pharmaceuticals tercatat naik hampir 0,2% dalam perdagangan pra-pasar pada hari Senin setelah perusahaan mengumumkan hasil uji klinis yang sangat menjanjikan. Data baru menunjukkan bahwa terapi gen eksperimental mereka berhasil memulihkan pendengaran pada hampir semua anak yang berpartisipasi dalam uji klinis, dengan beberapa di antaranya bahkan mencapai tingkat pendengaran normal.
Perusahaan menyatakan bahwa pendengaran membaik pada 11 dari 12 anak yang terlibat. Tiga di antaranya berhasil mencapai tingkat pendengaran normal, sementara pasien lainnya menunjukkan perbaikan yang terus berlanjut atau tetap stabil dalam periode pemantauan yang lebih lama. Menyusul hasil positif ini dan setelah berdiskusi dengan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA), Regeneron berencana untuk mengajukan permohonan persetujuan regulasi akhir tahun ini.
Kemajuan signifikan juga terlihat dalam tes kemampuan bicara. Tiga peserta yang dipantau selama hampir setahun menunjukkan peningkatan pesat dalam pengenalan ucapan dan kemampuan merespons suara, bahkan di lingkungan yang bising. Lawrence Lustig, ketua otolaringologi di Universitas Columbia dan salah satu peneliti utama, menyatakan bahwa data menunjukkan “respons yang konsisten, cepat, dan kuat” terhadap terapi tersebut. Para keluarga pasien menggambarkan perubahan ini sebagai sesuatu yang “tak terbayangkan” dibandingkan dengan kondisi setahun sebelumnya.
Pengobatan yang hanya perlu dilakukan sekali ini, dikenal sebagai DB-OTO, bekerja dengan mengirimkan salinan gen OTOF yang fungsional untuk menggantikan gen yang hilang atau rusak pada anak-anak dengan bentuk tuli bawaan yang langka ini. Terapi diberikan melalui infus tunggal ke telinga bagian dalam, dan sebagian besar peserta mulai menunjukkan perbaikan dalam beberapa minggu. Regeneron melaporkan bahwa DB-OTO dapat ditoleransi dengan baik oleh tubuh tanpa efek samping serius yang terkait dengan pengobatan.
Terapi ini telah mendapatkan status Orphan Drug, Rare Pediatric Disease, Fast Track, dan Regenerative Medicine Advanced Therapy dari FDA. DB-OTO dikembangkan untuk mengatasi gangguan pendengaran terkait otoferlin, sebuah kondisi “sangat langka” yang diperkirakan memengaruhi 20 hingga 50 bayi baru lahir setiap tahun di Amerika Serikat. Seiring dengan berita ini, sentimen investor ritel di platform Stocktwits untuk Regeneron menjadi ‘bullish’, dengan lonjakan volume pesan mencapai 250% dalam 24 jam.
Langkah Korporat Mirum Pharmaceuticals
Di sisi lain industri, Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) juga mengumumkan langkah penting. Pada 10 Oktober 2025, Komite Kompensasi dari Dewan Direksi Mirum memberikan hibah insentif kepada delapan karyawan baru di bawah Rencana Insentif 2020 perusahaan. Hibah ini terdiri dari opsi saham non-kualifikasi untuk membeli 45.800 lembar saham biasa dan 22.850 unit saham terbatas (RSU).
Pemberian insentif ini disetujui sebagai bagian material untuk menarik para karyawan baru sesuai dengan Aturan Pencatatan Nasdaq 5635(c)(4). Setiap opsi saham memiliki harga pelaksanaan $72,71 per lembar, yang merupakan harga penutupan saham Mirum pada 10 Oktober 2025. Opsi ini akan memiliki periode vesting selama empat tahun, di mana 25% akan diberikan setelah satu tahun masa kerja, dan sisanya akan diberikan secara bulanan selama 36 bulan berikutnya. Sementara itu, RSU akan memiliki periode vesting selama tiga tahun, dengan 33% diberikan setiap tahunnya. Semua hibah ini bergantung pada keberlanjutan hubungan kerja karyawan dengan Mirum.
Fokus Mirum pada Penyakit Langka
Mirum Pharmaceuticals adalah perusahaan biofarmasi yang berdedikasi untuk mengubah pengobatan penyakit langka yang menyerang anak-anak dan orang dewasa. Mirum telah memiliki tiga obat yang disetujui: LIVMARLI® (maralixibat), CHOLBAM® (asam kolat), dan CHENODAL® (chenodiol).
LIVMARLI, sebuah inhibitor IBAT, telah disetujui untuk pengobatan pruritus kolestatik pada pasien dengan sindrom Alagille dan PFIC di AS, Eropa, dan wilayah lainnya. Sementara itu, CHOLBAM disetujui FDA untuk pengobatan kelainan sintesis asam empedu, dan CHENODAL disetujui untuk pengobatan cerebrotendinous xanthomatosis (CTX) pada orang dewasa.
Rangkaian produk tahap akhir Mirum mencakup dua kandidat obat untuk beberapa penyakit langka. Volixibat, juga sebuah inhibitor IBAT, sedang dievaluasi dalam dua studi untuk primary sclerosing cholangitis (PSC) dan primary biliary cholangitis (PBC). Perusahaan juga sedang merencanakan studi Fase 2 untuk MRM-3379, sebuah inhibitor PDE4D untuk pengobatan Sindrom Fragile X, suatu kelainan neurokognitif genetik yang langka.
